<p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> 前言：一次關(guān)于希望與未來(lái)的對(duì)話</span></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> 作為一名與帕金森病共處了十六年的患者，我深知每一天的僵硬、顫抖與“開關(guān)”波動(dòng)意味著什么，也深知我們對(duì)“控制”與“改善”的渴望有多強(qiáng)烈。當(dāng)“干細(xì)胞治療”從一個(gè)遙遠(yuǎn)的科學(xué)詞匯，逐漸走到臨床研究的聚光燈下時(shí)，我們心中都充滿了復(fù)雜的疑問：這究竟是新的曙光，還是另一場(chǎng)空談？它適合我嗎？風(fēng)險(xiǎn)有多大？我們何時(shí)才能用上？</span></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> 為了尋找這些問題的答案，我?guī)е鵁o(wú)數(shù)帕友的托付與期待，有幸采訪了上海瑞金醫(yī)院功能神經(jīng)外科的李殿友主任。李主任及其團(tuán)隊(duì)正是在這一前沿領(lǐng)域進(jìn)行扎實(shí)臨床研究的先鋒之一。</span></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> 在這次深入的訪談中，李主任以極大的耐心與坦誠(chéng)，圍繞我們帕友最關(guān)心的十個(gè)核心問題——從療法原理、自身經(jīng)歷適配性，到現(xiàn)實(shí)風(fēng)險(xiǎn)、未來(lái)展望——進(jìn)行了清晰而審慎的解答。他沒有給出虛幻的承諾，而是基于目前的科學(xué)證據(jù)和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，描繪了一幅謹(jǐn)慎樂觀、步驟清晰的圖景：一種利用帕友自身細(xì)胞、旨在“修復(fù)”大腦的療法，正處于嚴(yán)謹(jǐn)?shù)尿?yàn)證道路上。</span></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> 我將這場(chǎng)寶貴的對(duì)話公之于眾。它或許不能提供立即的解決方案，但我相信，真實(shí)、權(quán)威的信息本身，就是照亮前行道路的一盞燈。無(wú)論您是在觀望、在期待，還是在積極尋求新的可能，希望這份來(lái)自研究一線的“十問十答”，能為您帶來(lái)有價(jià)值的參考，助您在與帕金森病的共處中，做出更知情的決策。</span></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"> <span style="font-size:22px;">云南若水</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> 2026年1月28日</span></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;">以下是采訪正文。</span></p> <p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">一、關(guān)于療法：我們帕友最關(guān)心的“是什么”和“管用嗎”</b></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> 1. 療法的核心:李博士，能請(qǐng)您簡(jiǎn)單介紹一下瑞金醫(yī)院研究的這種干細(xì)胞療法嗎？它到底是怎樣幫助改善我們帕金森病癥狀的？</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">答：我們?nèi)鸾疳t(yī)院目前在研究的這項(xiàng)干細(xì)胞療法，是一種人自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的衍生細(xì)胞藥物，我們借助iPSC的分化能力，定向誘導(dǎo)分化獲得人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（mDAP），并通過腦部立體定向手術(shù)的方式精準(zhǔn)注射到帕金森病患者雙側(cè)殼核部位，細(xì)胞進(jìn)入腦內(nèi)后，會(huì)進(jìn)一步分化成熟為多巴胺能神經(jīng)元，長(zhǎng)期存活且釋放多巴胺，能夠長(zhǎng)出神經(jīng)突起覆蓋靶區(qū)并功能性整合入神經(jīng)環(huán)路，以在功能上替代帕金森病患者腦內(nèi)退變/丟失的多巴胺能神經(jīng)元，從而發(fā)揮治療作用。</b></p> <p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> 2. 細(xì)胞的來(lái)源：您的視頻提到會(huì)用“自體干細(xì)胞”，這具體是從我們患者自己身體的哪個(gè)部位提??？提取和培養(yǎng)的過程復(fù)雜嗎，對(duì)我們患者身體有傷害嗎？</span></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">答：我們的自體干細(xì)胞療法，是采集帕金森患者自身靜脈血，在體外歷經(jīng)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）到中腦多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（mDAP）兩個(gè)主要的培養(yǎng)制備階段，整個(gè)過程由專業(yè)的、經(jīng)過充分培訓(xùn)的細(xì)胞生產(chǎn)人員在藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）條件下完成，大約耗時(shí)半年以上?；颊咝璨杉s28mL靜脈血，采血由醫(yī)院專業(yè)護(hù)士完成，采血量和采血操作總體而言沒有太大影響。</b></p> <p class="ql-block"> <span style="font-size:22px;">3. 治療的效果與目標(biāo)：我們最想知道，這個(gè)治療主要目標(biāo)是控制癥狀、延緩發(fā)展，還是有可能修復(fù)大腦？在已經(jīng)接受治療的患者身上，觀察到的主要改善是哪些方面（比如：服藥劑量減少、開關(guān)現(xiàn)象減輕、還是非運(yùn)動(dòng)癥狀改善）？</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"><span class="ql-cursor">?</span></span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">答：從機(jī)制上說(shuō)，干細(xì)胞療法不但有望改善帕金森患者的癥狀，也有機(jī)會(huì)修復(fù)退變/丟失的神經(jīng)元，從而或許可以延緩病情發(fā)展，使患者長(zhǎng)期獲益。結(jié)合目前國(guó)內(nèi)外已報(bào)道的研究結(jié)果來(lái)看，接受同類療法治療后的帕金森患者，有表現(xiàn)出不同程度的運(yùn)動(dòng)癥狀及非運(yùn)動(dòng)癥狀改善，包括每日開期時(shí)間增加（相應(yīng)關(guān)期時(shí)間減少），也有部分患者能夠減少日?？古两鹕诜幍挠盟巹┝俊?lt;/b></p> <p class="ql-block"><b style="font-size:22px;"> 二、關(guān)于現(xiàn)狀：我們有機(jī)會(huì)用上嗎？
</b></p><p class="ql-block"><b style="font-size:22px;"><br></b></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> 1. 研究的階段：您的研究目前處于臨床第幾期？大概已經(jīng)有多少位患者參與了？
</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"><br></span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">答：我們?nèi)鸾疳t(yī)院目前在進(jìn)行的干細(xì)胞研究屬于藥監(jiān)局批準(zhǔn)的臨床I期試驗(yàn)，計(jì)劃入組12例患者接受治療，目前已有6例完成手術(shù)。</b></p> <p class="ql-block"> 2<span style="font-size:22px;">. 入組的標(biāo)準(zhǔn):如果像我這個(gè)病程16年的患者想申請(qǐng)參加，需要滿足哪些具體的條件？（比如：年齡、病程、病情階段、是否做過DBS手術(shù)等）。是不是病程越短，效果可能越好？</span></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">答：我們研究目前被批準(zhǔn)方案中規(guī)定：患者年齡需要在50-75歲之間，帕金森病程5-20年，中晚期（改良H&Y 3或4級(jí)），需要經(jīng)過一定劑量的抗帕金森口服藥治療后療效減退，且未接受過DBS手術(shù)者。如果病程過短，處于早期階段的帕金森患者，可能傳統(tǒng)藥物或其他療法仍有效，未必適合此類研究性療法，關(guān)于具體的病程及病情狀況，我們研究醫(yī)生會(huì)依照方案中詳細(xì)的入排標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行充分篩查評(píng)估并逐條確認(rèn)。</b></p> <p class="ql-block"> <span style="font-size:22px;">3. 參與的路徑：如果患者想了解或申請(qǐng)參加這個(gè)臨床研究，最正規(guī)的聯(lián)系途徑和流程是什么？需要準(zhǔn)備哪些病歷資料？
</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"><br></span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">答：如果有意愿想要了解或參加研究的患者，可以關(guān)注我們?nèi)鸾疳t(yī)院線下或線上官方公眾號(hào)等平臺(tái)發(fā)布的招募信息，里面有具體的報(bào)名和聯(lián)系方式，也可以到我的門診掛號(hào)就診。建議提前準(zhǔn)備好帕金森病相關(guān)病歷資料及信息，包括既往檢查報(bào)告、診斷情況、帕金森治療用藥史及目前服藥情況，另外如有近半年內(nèi)的腦部核磁影像，和近一個(gè)月內(nèi)的驗(yàn)血報(bào)告，也請(qǐng)一并提供。</b></p> <p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">三、關(guān)于風(fēng)險(xiǎn)與代價(jià)：我們需要面對(duì)什么？</b></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> 1. 已知的風(fēng)險(xiǎn)：在目前的臨床試驗(yàn)中，觀察到的主要不良反應(yīng)或風(fēng)險(xiǎn)有哪些？發(fā)生的概率高嗎？</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"><span class="ql-cursor">?</span></span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">答：目前總體安全性較好，風(fēng)險(xiǎn)可控，可能個(gè)別患者會(huì)有輕微的術(shù)后腦水腫表現(xiàn)，但對(duì)癥處理后即可恢復(fù)。不過本研究仍在進(jìn)行中，長(zhǎng)期安全性數(shù)據(jù)有待進(jìn)一步積累。而結(jié)合同類產(chǎn)品的研究報(bào)道，安全性方面也都是比較好的。具體在帕友們來(lái)參加本研究時(shí)，會(huì)由專業(yè)的醫(yī)生對(duì)可能的風(fēng)險(xiǎn)問題進(jìn)行詳細(xì)說(shuō)明和解答，研究過程中我們研究醫(yī)生也會(huì)密切關(guān)注每一位患者的情況，確保安全是我們的首要目標(biāo)。</b></p> <p class="ql-block"> <span style="font-size:22px;">2. 現(xiàn)實(shí)的代價(jià)：整個(gè)治療過程大概需要多長(zhǎng)時(shí)間（住院+隨訪）？根據(jù)目前的政策，參加臨床試驗(yàn)的患者需要自己承擔(dān)哪些費(fèi)用（如檢查費(fèi)、住院費(fèi)）？未來(lái)如果正式應(yīng)用，您預(yù)估大概的費(fèi)用會(huì)在什么范圍？
</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"><br></span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">答：我們的研究分為幾個(gè)階段:</b></p><p class="ql-block"><b style="font-size:22px;"> 1）首先您需要來(lái)院進(jìn)行篩查評(píng)估，符合標(biāo)準(zhǔn)者采血，而后開始制備細(xì)胞，需等待6-7個(gè)月；</b></p><p class="ql-block"><b style="font-size:22px;"> 2）細(xì)胞制備好后，預(yù)約手術(shù)日期，提前1周左右來(lái)院住院進(jìn)行術(shù)前評(píng)估； </b></p><p class="ql-block"><b style="font-size:22px;"> 3）術(shù)后1周左右出院，出院后需要繼續(xù)隨訪24個(gè)月（隨訪期間還需來(lái)院約8次）。</b></p><p class="ql-block"><b style="font-size:22px;"> 目前我們是藥監(jiān)局批準(zhǔn)的I期臨床試驗(yàn)，包括治療前后的檢查評(píng)估、住院和手術(shù)都是免費(fèi)的。自體細(xì)胞生產(chǎn)成本比較高，未來(lái)正式應(yīng)用后定價(jià)可能不會(huì)低，但目前也很難確定具體的定價(jià)標(biāo)準(zhǔn)。</b></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><br></p> <p class="ql-block"> <b style="font-size:22px;">四、帕友心聲：我們的長(zhǎng)遠(yuǎn)期待</b></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> 1. 療法的定位：在您看來(lái)，干細(xì)胞治療未來(lái)是會(huì)替代現(xiàn)有的藥物和DBS手術(shù)，還是作為一種強(qiáng)有力的補(bǔ)充手段？
</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"><br></span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">答：干細(xì)胞療法仍在研究階段，有待長(zhǎng)期驗(yàn)證臨床安全性和有效性，現(xiàn)有藥物或DBS手術(shù)，包括其他已臨床應(yīng)用的治療手段（如磁波刀等），都有其各自的特點(diǎn)和優(yōu)勢(shì)，應(yīng)充分評(píng)估不同患者的病情狀況，針對(duì)性的選擇適合的治療方式。我相信隨著干細(xì)胞療法研究數(shù)據(jù)的逐步積累以及技術(shù)的逐漸成熟，未來(lái)會(huì)成為我們對(duì)抗帕金森病的一個(gè)有效補(bǔ)充手段，能讓帕友們多一個(gè)治療選擇。</b></p> <p class="ql-block"> <span style="font-size:22px;">2. 給老帕友的話：對(duì)于像我這樣病程十多年的“老帕友”，您會(huì)建議我們現(xiàn)在就積極關(guān)注和嘗試，還是更應(yīng)管理好現(xiàn)有治療，保持觀望？您對(duì)這個(gè)療法的未來(lái)時(shí)間表有怎樣的預(yù)估？
</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"><br></span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:22px;"> </span><b style="font-size:22px;">答：目前有多種針對(duì)帕金森病的新型療法在臨床探索階段，咱們帕友們可以積極關(guān)注，不過回到治療選擇方面，既不能墨守成規(guī)，完全排斥正規(guī)開展的新型療法臨床試驗(yàn)，但也不能盲目嘗試，還是要依據(jù)每位帕友不同的病情階段和個(gè)人實(shí)際情況，由專業(yè)醫(yī)生全面評(píng)估后給出建議。就干細(xì)胞療法而言，目前國(guó)內(nèi)外有多個(gè)產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)正在積極推進(jìn)中，并且都取得了不錯(cuò)的進(jìn)展，可能在未來(lái)2-3年內(nèi)還會(huì)取得更大的突破，我們也會(huì)努力</b><span style="font-size:22px;">把</span><b style="font-size:22px;">研究做好，把好質(zhì)量關(guān)，希望能早日真正造福帕友們。</b></p>